Revolutionaire stamcelbehandeling biedt hoop op ‘functionele genezing’ voor mensen met hiv.
Andrew Caldwell lacht om het idee dat hij dapper is.
Maar door deel te nemen aan baanbrekende klinische proeven van regeneratieve geneeskunde, onderging de 35-jarige Amerikaan een beenmergtransplantatie en een straffende chemokuur – allemaal onderdeel van een nieuw proces dat nog een remedie voor HIV zou kunnen bieden.
“Mijn doel was gewoon om bij te kunnen dragen aan de vooruitgang van onderzoek naar een remedie in welke hoedanigheid dan ook,” zei Caldwell, een in San Francisco gevestigde operations manager die acht jaar geleden de diagnose HIV kreeg.
Regeneratieve geneeskunde maakt gebruik van menselijke cellen of weefsels die in het laboratorium zijn gemanipuleerd of van donoren zijn afgenomen.
Het is de eerste keer dat dergelijke proeven de staatssanctie in de Verenigde Staten hebben gewonnen, waarbij de Food and Drug Administration (FDA) hoopt dat er later transformatieve behandelingen kunnen ontstaan.
De eerste generatie door de FDA goedgekeurde onderzoeken in klinieken in de Verenigde Staten onderzoekt de impact van stamcel-, CAR-T-cel- en antilichaamtherapieën op patiënten met een groot aantal aandoeningen, variërend van HIV tot hersenkanker en lymfoom.
“Ik wist dat deze specifieke studie niet de zilveren kogel zou zijn … (maar) Ik denk dat het absoluut veel hoop biedt op een functionele remedie,” vertelde Caldwell de Thomson Reuters Foundation in een telefonisch interview.
Het wachten is al lang; op wereldaidsdag van woensdag is het 40 jaar geleden dat het virus voor het eerst werd geïdentificeerd.
Maar de snelheid waarmee de wetenschap vaccins voor COVID-19 heeft gemaakt, biedt hoop dat er nu een curatieve behandeling voor mensen met hiv kan ontstaan, samen met preventieve maatregelen.
“De hiv-gemeenschap… echt aandacht besteed aan hoe snel alle dingen met betrekking tot COVID, niet alleen vaccinaties, maar behandelingen, klinische proeven en andere soorten financiële prikkels, snel tot stand kwamen,” zei Anthony Santella, hoogleraar gezondheidsadministratie en -beleid aan de Universiteit van New Haven.
Dergelijke snelheid en vaardigheid in het licht van COVID-19 zijn niet vrij van controverse, merkte Santella op, gezien de relatieve passiviteit van regeringen in de begindagen van de AIDS-pandemie in de jaren 1980.
“Je zou kunnen stellen dat als we de daad bij het woord voegen met HIV (in termen van) het echt beëindigen van de epidemie wereldwijd, we de gesprekken over genezing of vaccins niet zouden voeren … dit zou tot het verleden behoren”, zei hij.
Ziekte beëindigen?
Het verhaal van Caldwell maakt deel uit van een 138 minuten durende documentaire – “Ending Disease” van Emmy Award-winnende regisseur Joe Gantz – die vorige maand op streamingplatforms werd uitgebracht.
De documentaire volgt de voortgang van patiënten bij 10 Amerikaanse kliniekproeven met regeneratieve geneeskunde tussen 2016 en 2019.
Voor Caldwell en anderen die met hiv leven, hebben de proeven echte precedenten, maar meer per ongeluk dan door ontwerp.
In 2019 werd een hiv-positieve man in Groot-Brittannië de tweede bekende volwassene wereldwijd die van het virus werd gezuiverd nadat hij een beenmergtransplantatie had gekregen van een hiv-resistente donor.
Destijds zeiden aids-experts dat de zaak het bewijs was van het concept dat wetenschappers op een dag in staat zullen zijn om het virus te beëindigen en markeerde een kritiek moment in de zoektocht naar een hiv-remedie.
Onderzoek naar stamcelbehandeling heeft de hoop verder aangewakkerd.
“Waar we zeker naar kunnen streven, is wat een functionele remedie wordt genoemd, wat betekent dat je HIV in je lichaam hebt, maar het heeft geen gevolgen,” zei Paula Cannon, hoogleraar microbiologie aan de Keck School of Medicine van USC, waar ze gespecialiseerd is in virussen, stamcellen en gentherapie.
“Het virus dat in je lichaam zit, is volledig onder controle.
“Maar in plaats van te worden gecontroleerd door antiretrovirale geneesmiddelen zoals het is zoals het is, wordt het gecontroleerd omdat je immuunsysteem beter in staat is om het virus aan te vallen, en de cellen die HIV normaal zou infecteren … hebben een superkracht gekregen – ze zijn resistent gemaakt.”
Stamcellen worden geproduceerd door beenmerg, een sponsachtige substantie die in botten wordt aangetroffen en die kan worden omgezet in drie soorten bloedcellen: wit (om infecties te bestrijden), rood (om zuurstof te laten circuleren) en bloedplaatjes (om bloedingen te stelpen).
HIV richt zich op een type witte bloedcel. De nieuwe behandeling past de samenstelling van deze cellen aanzodat ze hiv beter kunnen weerstaan en bestrijden.
Dezelfde aanpak kan ook voor andere ziekten worden gebruikt.
“Als iemand een genetische ziekte heeft die bijvoorbeeld hele zwakke spieren veroorzaakt, kunnen we dan kijken naar de stamcellen die daar verantwoordelijk voor zijn?” Cannon zei.
“En kunnen we erachter komen wat er mis kan zijn met die stamcellen en het repareren of vergroten, zodat de stamcellen nu hun werk goed gaan doen?”
“Ending Disease” kijkt naar de impact die het ‘bewerken’ van stamcellen heeft op verschillende patiënten, waaronder een quadriplegische voormalige basketballer die zijn armen maanden na behandeling zou kunnen bewegen.
De resultaten van Caldwell waren meer gemengd omdat zijn proces werd belemmerd door de komst van de pandemie.
Hij was van zijn antiretrovirale medicatie afgekomen, zodat artsen de ware impact van regeneratieve behandeling konden meten, maar het was onveilig om van zijn medicijnen af te blijven gezien het gevaar dat COVID-19 vervolgens vormde voor zijn hiv-gecompromitteerde immuunsysteem.
“Met de timing van een wereldwijde pandemie, moesten we gewoon een oproep doen om de stekker eruit te trekken”, zei hij.
Miljoenen verloren
Naar schatting 36,3 miljoen mensen zijn overleden aan complicaties die verband houden met aids. Ter vergelijking: COVID heeft volgens de Johns Hopkins University het leven gekost aan 5,2 miljoen mensen.
Elke ongrijpbare remedie, als en wanneer deze komt, moet ook betaalbaar zijn gezien de verspreiding en schaal van AIDS, zei Gus Cairns, redacteur van de Britse HIV / AIDS-liefdadigheidsinstelling NAM aidsmap.
“Het zal heel moeilijk zijn,” zei hij, verwijzend naar het voorbeeld van een medicijn voor baby’s en kinderen met spinale musculaire atrofie dat £ 1,79 miljoen ($ 2,38 miljoen) per dosis kost.
Met 37,6 miljoen mensen die momenteel leven met hiv, velen onder de armoedegrens en zonder toegang tot antiretrovirale geneesmiddelen, zijn kosten van cruciaal belang.
“Het is een lange weg voordat we iets op schaal kunnen produceren,” voegde Cairns eraan toe.
En terwijl de wereld Wereld aidsdag markeert, zei Santella van New Haven dat de race naar een toekomstige remedie de tol van de aanhoudende crisis niet mag overschaduwen.
“Hiv behoort niet tot het verleden”, zei hij. “Het is springlevend en overheersend en verdient onze aandacht.”
($ 1 = 0,7522 pond)
Verslag door Hugo Greenhalgh; Montage door Lyndsay Griffiths. Dit artikel werd oorspronkelijk gepubliceerd door de Thomson Reuters Foundation, de liefdadigheidstak van Thomson Reuters, die het leven behandelt van mensen over de hele wereld die worstelen om vrij of eerlijk te leven. Bezoeken news.trust.org.
